Small Molecules gegen chronisch myeloische Leukämie (CML)

Foto von Lucas Vasques auf unsplash

Small Molecules sind, wie in unserem letzten Beitrag beschrieben, eine neue Art von Medikamenten die gegen Krebs eingesetzt werden. In vielen Fällen sind Small Molecules zur Behandlung von fortgeschrittenen Krebserkrankungen zugelassen. In diesem Stadium kann der Krebs zurückgedrängt aber nicht mehr geheilt werden. Durch die Medikamente kann aber die Lebenszeit verlängert und die Lebensqualität verbessert werden. Small Molecules sind für ganz bestimmte Zielmoleküle entwickelt worden. Einige richten sich gegen ganz bestimmte Mutationen von Eiweißen, die bei Krebszellen typischerweise auftreten.

Ein besonders positives Beispiel ist die Verwendung von Small Molecules bei der Behandlung der chronisch myeloischen Leukämie (CML). Die chronisch myeloische Leukämie ist eine Erkrankung, die von den blutbildenden Stammzellen ausgeht. Diese Stammzellen befinden sich im Knochenmark.

Die chronisch myeloische Leukämie wird überwiegend durch eine erworbene Genveränderung verursacht. Bei etwa 95 von 100 Erkrankten liegt diese Veränderung vor. Sie heißt Philadelphia-Chromosom.

Das Philadelphia-Chromosom bezeichnet ein verkürztes Chromosom 22 in den betroffenen Blutzellen. Die Verkürzung entsteht dadurch, dass ein Abschnitt des Erbguts (Gen) im Chromosom 22 versehentlich vom Körper mit Erbgut (Gen) aus dem Chromosom 9 kombiniert wird. Es entsteht ein neues kombiniertes Gen. Das neue Gen heißt BCR/ABL. BCR/ABL kann im Labor nachgewiesen werden.

Für den Körper enthält das BCR/ABL-Gen den Bauplan für ein Eiweiß. Dieses Eiweiß beeinflusst das Wachstum und die Teilung von Zellen. Solche Wachstumseiweiße werden in der Medizin Tyrosinkinasen genannt. Durch das BCR/ABL-Gen wird zu viel von einer Tyrosinkinase gebildet. Als Folge wachsen und teilen sich die veränderten Blutzellen mit dem Philadelphia-Chromosom  unkontrolliert. Gesunde Blutzellen werden verdrängt.

In den letzten Jahrzehnten wurden Small Molecules entwickelt, die genau die Tyrosinkinase blockieren, die bei der CML zuviel entsteht. Diese Medikamente heißen Tyrosinkinase-Hemmer oder BCR/ABL-Hemmer. Durch sie ist die CML in der chronischen Phase sehr gut behandelbar.

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